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數十億美元投資涌入mRNA領域 掀起基因療法革命

2021-03-19 07:24:06 第一財經日報 

   基于信使核糖核酸(mRNA)的新冠疫苗研發成功,不僅為其他疫苗使用該新技術鋪平了道路,而且還可能將其用于治療囊性纖維化、癌癥和其他難治疾病。過去一年來,數十億美元的資金正在流入mRNA疫苗和相關療法的研發,一場基因療法革命正在發生。

   mRNA技術被比作計算機的操作系統,這種技術能夠使制藥商通過使新的遺傳密碼插入人工合成的mRNA來改變其靶標,mRNA可以向人體發出指令,使其產生特定的蛋白質。

   與傳統的生物技術相比,mRNA在疫苗中的應用優勢是靈活和快速,傳統的疫苗研發技術往往需要較長時間才能生產和純化蛋白質并生產疫苗。

   根據印度研究公司Roots Analysis的數據,受到mRNA新冠疫苗研發的提振,2020年全球對mRNA疫苗和藥物開發企業的投資超過52億美元,接近2019年的十倍。2019年全球對這種新興技術的投資不到6億美元。

   Roots Analysis的數據還顯示,全球正在開發的基于mRNA技術的疫苗和藥物療法達150多種,盡管大多數仍處于早期動物試驗,但仍有超過30種已通過人體試驗。

   “mRNA作為一種全新的基因技術已經在針對特殊靶標的藥物開發方面取得了成功,我們認為未來該技術也會在基因調控領域的藥物開發方面發揮功能!币晃簧锼幧鲜泄綜EO告訴第一財經記者。

   目前除了Moderna和輝瑞/拜恩泰科(BioNTech)研發的mRNA新冠疫苗獲得了緊急授權批準接種之外,還有多家企業正在開發基于這種mRNA技術的新冠疫苗,包括賽諾菲和Translate Bio研發的mRNA新冠疫苗以及葛蘭素史克(GSK)與德國的CureVac公司研發的mRNA的新冠疫苗。

   針對其他疾病的mRNA的相關療法也正在開發中。吉利德科學公司和腫瘤免疫藥廠商Gritstone正在合作開發一種基于mRNA的用于治療HIV的疫苗;Moderna已經與阿斯利康、Vertex 和默沙東簽署了合作伙伴關系協議,開發mRNA治療藥物。

   “mRNA技術在疫苗中的應用已經充分得到了驗證,技術在人類與疾病抗爭的過程中發揮了重要作用,我們對這種新技術給予高度的關注!鄙锿顿Y基金Loncar Investments創始人布拉德·隆卡(Brad Loncar)對第一財經記者表示。

   美國賓夕法尼亞大學生物工程實驗室癌癥免疫療法和疫苗項目首席研究員邁克爾·米切爾(Michael Mitchell)認為,基因療法將在未來幾年內徹底改變制藥行業。

   Translate Bio公司CEO羅恩·雷諾德(Ron Renaud)表示,該公司正在開發一種用于治療囊性纖維化的吸入藥,如果該藥物被證明能夠成功地在肺部產生一種叫做CFTR的蛋白,那么該藥物有望成為全球首個基于mRNA的藥物療法。

   不過任何新技術從試驗到應用成熟,都會經歷一個漫長的過程。mRNA技術也一樣。一些科學家認為,這種治療方法使用困難,并且面臨不確定性,目前還難以確保是否會取得成功。

   “mRNA發送指令時,不會明確它具體要去到人體的哪個部位,雖然這在指導細胞產生無害的新冠基因片段時能有效觸發免疫反應,但是要將這些指令發送到特定的組織,例如肺部或心臟時,可能更加困難,而且需要不同的傳遞方法來保護脆弱的mRNA分子不被破壞!币晃婚L期從事基因療法研究的專家對第一財經記者表示。

  來源:第一財經

(責任編輯:冉笑宇 )
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